世界儿童日：关注新生儿疾病与干细胞治疗

4月28日是世界儿童日，联合国儿童基金会呼唤全世界进一步倾听儿童呼声，关心儿童权利，并尤其关注最弱势与最脆弱的儿童。

在新生儿中，支气管肺发育不良和缺血缺氧性脑病是两类缺乏有效治疗手段的极具危害性和挑战性的疾病，今天我们将为带领大家了解这两类疾病以及干细胞治疗在这两类疾病领域中的治疗前景。

支气管肺发育不良是一种慢性肺部疾病，早产儿在患急性呼吸窘迫综合征后，会接受长期氧疗和呼吸机支持，这种情况下就极有可能患支气管肺发育不良。

支气管肺发育不全是导致患儿死亡和引起呼吸道疾病如气道高反应性、肺功能差、运动功能低等的重要原因。

此外，支气管肺发育不全还有可能导致早产儿神经系统方面的疾病，如发脑瘫和发育迟缓都是十分常见的。

基于支气管肺发育不良的发病机制，修复肺损伤、重建气道构造及促进肺发育成为必不可少的治疗原则。研究表明，干细胞治疗可以明显改善新生儿高氧肺损伤，提示干细胞移植可能是一种具有前景的治疗方法。

2017年，世界首例胎盘干细胞治疗早产儿支气管肺发育不良案例在澳大利亚获得成功。

人脐带血间充质干细胞防治支气管肺发育不良的Ⅰ期临床试验已证实间充质干细胞治疗该病安全、有效。

胎盘通常在婴儿出生时被丢弃，但胎盘来源的间充质干细胞表现出比成人组织来源的间充质干细胞更低的免疫原性、更高的增殖能力，和更高的旁分泌效力。故以胎盘为代表的妊娠组织可能是外源性人间充质干细胞未来治疗新生儿难治性疾病最有前途的来源。

新生儿缺氧缺血性脑损伤常引起缺氧缺血性脑病，患儿常伴有癫痫、神经系统发育异常（学习障碍、精神发育迟滞），严重者有脑瘫后遗症。

目前，亚低温治疗是公认的改善缺氧缺血性脑病患儿预后的有效方法，但不是针对缺氧缺血区神经细胞的修复与再生。因此，虽然亚低温已广泛应用于早期治疗当中，但仍有超过40%的患儿在接受亚低温治疗后因遗留神经系统障碍而死亡。

中枢神经系统损伤最有效的治疗方法就是促进神经组织修复和功能恢复，而干细胞是具有自我复制更新能力、多向分化潜能和高度增值潜能的细胞。

干细胞移植治疗缺血性脑卒中已被证明有促进大脑功能恢复的功能，国际健康委员会联合美国食品药品管理局将干细胞治疗确立为新兴的脑卒中治疗策略。新生儿缺氧缺血性脑病与脑卒中病理改变相似，故为干细胞治疗缺氧缺血性脑病提供了理论依据，提示干细胞移植有望应用于新生儿缺氧缺血性脑病的治疗当中。

目前，已有3项临床试验注册研究干细胞移植治疗儿童癫痫，其中在美国有两项有关干细胞移植治疗癫痫的临床研究正在进行。而中国的研究在于将间充质干细胞与康复治疗儿童癫痫的疗效进行比较。

自体干细胞移植已验证其有效性、安全性，故可能应用于缺氧缺血性脑病的治疗，更多的临床前研究应按照临床试验进行设计、实施，为其走向临床奠定基础，同时也期待干细胞治疗缺氧缺血性脑病的临床试验能够尽快提上日程。